Meld je aan voor onze nieuwsbrief
Bij het aanmelden ga je akkoord met onze Privacy Policy
Pasgeborenen met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) kunnen binnenkort behandeld worden met gentherapie Zolgensma.
De ontwikkeling van de zeer ernstige spierziekte stopt na toediening van het medicijn. Er is nog geen vergoedingsregeling voor de dure medicatie, die ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling kost. Het UMC Utrecht – die het middel ontwikkelde – heeft hiervoor afspraken gemaakt met de fabrikant over een zogenaamd Early Acces Programma. Hierdoor kunnen baby’s met SMA in sommige gevallen, voorafgaand aan de officiële vergoeding, al worden behandeld met deze gentherapie. Dit is bedoeld als overbrugging tot er meer duidelijkheid komt over een reguliere vergoedingsregeling. De te behandelen patiënten moeten wel aan verschillende criteria voldoen, met name op het gebied van leeftijd, conditie en gewicht.
Nieuwsbrief 22 maart 2021
